Thuốc ALS giành được sự chấp thuận của FDA mặc dù có dữ liệu đáng ngờ
WASHINGTON - Một loại thuốc gây tranh cãi nhiều về bệnh Lou Gehrig đã giành được sự chấp thuận của Hoa Kỳ hôm thứ Năm, một chiến thắng được mong đợi từ lâu cho những bệnh nhân có khả năng làm mới câu hỏi về tính nghiêm ngặt của khoa học đằng sau các đánh giá của chính phủ về các loại thuốc thử nghiệm.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt thuốc của Amylyx Pharmaceuticals dựa trên kết quả từ một nghiên cứu nhỏ, ở giai đoạn giữa, trong đó bệnh nhân mắc bệnh suy nhược có vẻ tiến triển chậm hơn và sống sót lâu hơn vài tháng. Thông thường, FDA yêu cầu hai nghiên cứu lớn hoặc một nghiên cứu với kết quả sống sót "rất thuyết phục" để phê duyệt.
"Sự chấp thuận này cung cấp một lựa chọn điều trị quan trọng khác cho ALS, một căn bệnh đe dọa tính mạng hiện không có cách chữa trị", giám đốc dược phẩm thần kinh của FDA, Tiến sĩ Billy Dunn cho biết trong một tuyên bố.
Thuốc, Relyvrio, là loại thuốc thứ ba được Hoa Kỳ chấp thuận cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên, hoặc ALS, phá hủy các tế bào thần kinh cần thiết cho các chức năng cơ bản như đi bộ, nói và nuốt. Khoảng 20.000 người ở Mỹ đang sống chung với căn bệnh này.
Đánh giá của FDA đã trở thành điểm nhấn trong các cuộc tranh luận rộng rãi hơn về cơ quan quản lý, bao gồm mức độ linh hoạt của cơ quan này khi xem xét các loại thuốc điều trị các bệnh chết người và mức độ trọng lượng của cơ quan này đối với các kháng cáo từ bệnh nhân và các tiếng nói bên ngoài khác.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt thuốc của Amylyx Pharmaceuticals dựa trên kết quả từ một nghiên cứu nhỏ, ở giai đoạn giữa, trong đó bệnh nhân mắc bệnh suy nhược có vẻ tiến triển chậm hơn và sống sót lâu hơn vài tháng. Thông thường, FDA yêu cầu hai nghiên cứu lớn hoặc một nghiên cứu với kết quả sống sót "rất thuyết phục" để phê duyệt.
"Sự chấp thuận này cung cấp một lựa chọn điều trị quan trọng khác cho ALS, một căn bệnh đe dọa tính mạng hiện không có cách chữa trị", giám đốc dược phẩm thần kinh của FDA, Tiến sĩ Billy Dunn cho biết trong một tuyên bố.
Thuốc, Relyvrio, là loại thuốc thứ ba được Hoa Kỳ chấp thuận cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên, hoặc ALS, phá hủy các tế bào thần kinh cần thiết cho các chức năng cơ bản như đi bộ, nói và nuốt. Khoảng 20.000 người ở Mỹ đang sống chung với căn bệnh này.
Đánh giá của FDA đã trở thành điểm nhấn trong các cuộc tranh luận rộng rãi hơn về cơ quan quản lý, bao gồm mức độ linh hoạt của cơ quan này khi xem xét các loại thuốc điều trị các bệnh chết người và mức độ trọng lượng của cơ quan này đối với các kháng cáo từ bệnh nhân và các tiếng nói bên ngoài khác.
Nhận xét
Đăng nhận xét